絕症中尋找「仙丹」 台灣科學家為MSA病患開一扇窗

  • 時間:2019-08-12 18:50
  • 新聞引據:採訪
  • 撰稿編輯:詹婉如

若有一天,醫師宣佈你得了絕症,且將快速邁向死亡時,您的感受是什麼?台灣的「多重系統退化症」(multiple system atrophy;簡稱MSA)患者首度在中央廣播電台鏡頭前曝光,他們透過日漸僵硬的軀體,努力對外界陳述突然無故退化的痛楚;MSA盛行率為每年十萬分之五,該病被許多國家列為罕見疾病,無「藥」可醫的真實背後,正是罕病用藥「無利可圖」,未受國際大藥廠青睞。台灣一群跨領域科學家在研究中,偶然發現延緩MSA患者退化的藥物,為長期被忽略的病患開了一扇窗,也讓台灣成為國際唯一MSA藥物研發與臨床測試的研究基地。

這是什麼「怪」病? MSA患者首次受訪

MSA病患陳素珠說:『(原音)我感覺我愈來愈嚴重了。』


MSA病患陳素珠。(楊仁翔攝)

4年前,素珠阿姨因為經常無故跌倒,再加上排尿不順到醫院就診,從基隆轉診到台北醫學中心,進行各項檢查,最後確診為多重系統退化症,簡稱MSA(multiple system atrophy),這是一種致命的神經退化疾病,很多人根本没聽說過這樣的疾病,包括病患自己。

台大醫院巴金森中心、神經科主治醫師郭明哲的診間,有不少症狀和素珠阿姨一樣的患者。

榮欽阿伯原本從事水電工程工作,55歲那年,一開始是腳站不穩、爬高顯得吃力,讓他被迫提前從職場退下。

郭明哲醫師說:『(原音)我們來看一下講話情況。』

徐榮欽說:『(原音)我講話越來越不清楚,別人聽不到。』

郭明哲醫師說:『(原音)有時候(這類疾病)會像機器人講話,比較没有抑揚頓挫。』



MSA病患徐榮欽。(楊仁翔攝)

這究竟是什麼怪病?曾有長達3年的時間,榮欽阿伯這樣問自己,他看遍各大醫院,但仍遲遲找不出突然退化的原因。

徐榮欽說:『(原音)到台大才知道,以前我都不知自己得了什麼毛病,找不到原因,花了很多冤枉時間和金錢。』

病患無「藥」可救 僅能存活8至10年

郭明哲醫師說:『(原音)MSA是多重系統退化症,它有很多系統受影響,症狀表現是自律神經的變化,再來有小腦的症狀,還有巴金森症狀,但它是一種非典巴金森氏症,平均發病年紀是55歲左右,是一種罕見疾病,大概每十萬個人中,只有三到五個人有這樣的疾病。』

MSA發病初期,有嚴重自律神精失調症狀,血壓低,容易跌倒,或者有尿液滯流的問題,它可能有類似巴金森氏症的表現,但也可能是小腦萎縮的表現,初期不易診斷。目前,台大醫院約有120位這類患者,最年輕的僅有45歲。

這項疾病致病原因至今不明,亦無有效治療方法,發病至死亡,平均時間為8至10年。

患者像被咀咒一般,不斷退化,最終身體無法動彈,只能臥病在床。

郭明哲醫師說:『(原音)若是典型巴金森,病程大約是15到20年左右,可能前10年對藥物反應都很好,算是藥物的蜜月期,有吃就有效,像手就不抖了,走路就像正常人一樣;但若是MSA,一開始吃藥仍走不好,身體很僵硬,改善很微小;那針對小腦萎縮部份的話,甚至没有藥物,可能就開一些營養補充品給他。』



台大醫院巴金森中心、神經科主治醫師郭明哲。(楊仁翔攝)

無「藥」可救!不是一句玩笑話,當有這麼一天,醫生宣判你的病已超出現代醫學能力範疇時,怎麼辦?

面對疾病 病患:願將自己捐出供實驗

徐榮欽說:『(原音)(一開始被診斷)我可能是巴金森氏症,吃藥剛開始有效,一段時間没效。』

榮欽阿伯,病了5年,肢體行動快速退化,口語表達日益困難,眼睛炯炯有神,但靈魂卻被禁錮在軀體內,牢牢綑綁著;他用盡全身的力量跟記者表達,願意捐出自己,以成就其他受相同疾病所苦的患者。

徐榮欽說:『(原音)我想,反正這個病没有藥可以醫,我被實驗,能拯救大家最重要,不希望大家看到跟我有同樣疾病。』

科學家研究 改善病鼠肢體能力

不僅止於紙上用兵,目前,台大心理系與台大醫院共同合作,透過小鼠實驗結合臨床試驗共同研發MSA治療藥物。


台大心理系與台大醫院共同合作,透過小鼠實驗結合臨床試驗共同研發MSA治療藥物。(楊仁翔攝)

台灣大學心理系暨研究所教授賴文崧說:『(原音)在這個實驗是Rotarod滾輪實驗裡面,你就可以看到小鼠隨著轉速的增加,牠(生病的小鼠)很快的掉下來,那代表牠的動作協調能力已經有些困難,無法完成很簡單的滾輪協動作(協調)作業,但如果是(給予我們研發中的)藥物測試,就能比較藥物是否能有效地改善小鼠動作協調能力,延長小鼠在滾輪上所待的時間。』

透過小鼠實驗發現,三隻小鼠同時放在滾輪上加速行走,生病的小鼠很快就掉下來,給予投藥治療過後的小鼠,明顯地比未投藥的多支撐了1分10秒,由此顯示,研發中的新藥,可望有助改善病患肢體運動協調能力。

台灣大學心理系暨研究所教授賴文崧說:『(原音)團隊研發這是一個新的藥物,特別是根據病人的(臨床)症狀,我們來設計一些小鼠能做的(動作)行為,從裡面評估這裡面的藥效(與動作表現)到底在哪裡。』

從無到有,在這過程中,台灣一群跨領域的科學家與醫生們猶如當年神農氏遍尋「仙丹奇藥」,以解除病患無望的痛楚。

台灣科學家跨領域研究 需忍受辛苦與孤寂

過去,受限於罕見疾病用藥未能帶來龐大利潤,也不清楚真正致病的機轉,以致於MSA新藥研究進程長期被擱置,患者在各大醫院疲於奔命,諷刺的是,他們最後求得的,大多僅是效果有限的藥物,甚至類似「健康食品」的安慰劑。

但是,這幾年在台灣大學、交通大學與國衛院橫跨心理、醫學、化學與資訊工程等不同專業的6人核心研究成員的努力下,結合台大醫院神經內科的臨床醫師,目前,台灣成為全球唯一針對MSA進行治療藥物研發與臨床藥物測試的研究基地。



台灣大學心理系暨研究所教授賴文崧表示,在跨領域研究成員的努力下,台灣成為全球唯一針對MSA進行治療藥物研發與臨床藥物測試的研究基地。(楊仁翔攝)

台灣大學心理系暨研究所教授賴文崧說:『(原音)知道你在做很有意義很有幫助的事,但是要問人家是不是真的知道你在做什麼?也不清楚,所以要辛苦地去說服別人,特別是對給資金(支持研究)的人,要去說服他們這研究很重要。所以我說研究它有興奮的地方,同時另一邊壓力也很大,就是要讓整件事情繼續走下去,因為我們不希望走到這邊就停了,而是希望如果可以的話,把藥做出來。』

榮欽阿伯和素珠阿姨是實驗計劃中的一員,定期服藥過後,透過九孔穿洞、畫同心圓與步態監控,觀察發生在他們身上的改變。

團隊克服萬難,透過大數據計算與測量病患的步態,我們眼前的這台就是台灣研發全球No1.的精密深度攝影機。



台灣研發的精密深度攝影機。(楊仁翔攝)

台大醫院研究助理謝汶穎說:『(原音)市面上量測步態的標準工具GAITRite 步態測試儀,可用於測量步長與步寬,採用4.75m 的壓力墊,因攜帶不易且成本高昂,因此團隊採用開源軟體搭配深度攝影機作為替代方案。  此外,深度攝影機可偵測步行時雙手擺動的幅度與身體重心偏移的狀態,是壓力墊無法做到的功能,期待未來廣泛運用於市場。』

合作對抗MSA 疾病不再是「單行道」

郭明哲醫師說:『(原音)就現階段醫學對這疾病的了解確實很無力,但是,這就是有待我們去研究的方向。』

身為醫師,在診間面對MSA患者不斷加速退化,心理存著濃濃的無力感,但在台灣一群科學家跨領域的合作之下,對抗MSA不再是漫漫長路,更不會是一條人生「單行道」。

素珠阿姨的女兒說:『(原音)走到了?(拍手),恭喜妳。』



步態測量中,MSA病患素珠阿姨走得滿身大汗,但在女兒鼓勵下,她堅持到最後。(楊仁翔攝)

來回短短路程,素珠阿姨走得滿身大汗,但是在女兒從旁鼓勵之下,今天的步態測量,她堅持到最後。

素珠阿姨的女兒說:『(原音)人家不是說,為母則強嗎?我有類似的感覺,你要照顧她(媽媽)也不能太軟弱,你就很自然而然地堅強起來;我常跟她(媽媽)說,生病不是我們可以選擇的,既然來了,我們就去面對它、處理它。』

雖然,我們不知道最後人生的終點會停哪裡,但家人就是最温暖的陪伴。

同時,也有一群台灣科學家,正在尋找「仙丹」的路上,此刻,MSA病患們也成為「神農大隊」的一員,他們勇敢面對疾病,為全世界的MSA患者帶來未來與希望。

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